Zum ersten Mal wurde eine Gentherapie-Studie erfolgreich zur Behandlung der Huntington-Krankheit eingesetzt, einer schweren, erblichen neurodegenerativen Erkrankung.
Die Krankheit wird durch einen einzelnen Gendefekt verursacht und zerstört schrittweise Gehirnzellen, was zu Demenz, Lähmungen und schließlich zum Tod führt. Bislang war die Huntington-Krankheit unheilbar und birgt für die Kinder betroffener Eltern ein 50-prozentiges Risiko, ebenfalls zu erkranken.
Neue Gentherapie-Behandlung
Die neue Behandlung ist eine Form der Gentherapie, die den Krankheitsverlauf bei Patienten nach drei Jahren um 75 % verlangsamt.
Die Studie wurde von Professorin Sarah Tabrizi, Direktorin des Huntington-Zentrums am University College London, geleitet. Tabrizi erklärte, dass die Behandlung den erwarteten jährlichen Krankheitsabbau auf vier Jahre verlängert und den Patienten somit potenziell Jahrzehnte mit einer besserer Lebensqualität ermöglicht.
„Wir haben jetzt eine Behandlung für eine der schrecklichsten Krankheiten der Welt. Das ist absolut bahnbrechend. Ich bin wirklich überglücklich“, sagte Tabrizi.
Verabreichung des Medikaments
Das Medikament, das das mutierte Protein, das die Huntington-Krankheit verursacht, deaktiviert, wird in einer Einzeldosis während eines 12- bis 20-stündigen chirurgischen Eingriffs direkt ins Gehirn verabreicht.
Obwohl die Behandlung voraussichtlich sehr teuer sein wird, bietet dieser Durchbruch echte Hoffnung für Betroffene.
Die ersten Symptome der Krankheit treten meist zwischen dem 30. und 50. Lebensjahr auf und enden oft innerhalb von 20 Jahren tödlich. Eine frühe Behandlung könnte das Ausbrechen der Symptome jedoch verhindern.